Hospital da Criança de Brasília realiza a primeira aplicação gratuita de um dos medicamentos mais caros do mundo em bebê com Atrofia Muscular Espinhal (AME)
O Distrito Federal se tornou a primeira unidade da Federação a disponibilizar na rede pública de saúde o Zolgensma, medicamento mais inovador e um dos mais caros do mundo para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). A aplicação foi realizada no Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB), referência nacional em atendimento pediátrico de média e alta complexidade, custeado pelo GDF com um investimento anual de R$ 384 milhões.
Na última quarta-feira (14), uma menina de apenas quatro meses de idade recebeu gratuitamente a primeira dose do medicamento, após ter sido diagnosticada com AME ainda aos 13 dias de vida por meio do teste do pezinho da rede pública. No dia seguinte, já de alta, ela recebeu a visita da governadora em exercício do DF, Celina Leão, acompanhada do ministro da Saúde, Alexandre Padilha, do secretário de Saúde, Juracy Cavalcante, e da diretora-executiva do HCB, Valdenize Tiziani.
“Hoje o atendimento de doenças raras é uma política pública consolidada aqui no DF. Ficamos muito felizes pelo Ministério da Saúde ter escolhido o nosso hospital para aplicar a primeira dose”, celebrou Celina Leão. Segundo ela, o DF realiza hoje a maior triagem neonatal do país, com base em uma legislação de sua autoria, da época em que era deputada distrital.
Atualmente, o HCB acompanha 60 crianças diagnosticadas com AME, sendo que três já têm pedido protocolado para iniciar o mesmo tratamento.
Avanço histórico para o SUS
O Zolgensma é destinado ao tratamento da AME tipo 1, a forma mais grave da doença, e pode custar entre R$ 7 milhões e R$ 10 milhões por dose. A terapia atua substituindo a função do gene SMN1, ausente ou defeituoso nas crianças com AME, por uma cópia funcional capaz de restaurar a produção da proteína necessária para a sobrevivência dos neurônios motores e o bom funcionamento muscular.
A aplicação é viabilizada por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco com a empresa fabricante, em que o pagamento é feito de forma escalonada e condicionado à eficácia da terapia no paciente.
“O Brasil está entre os seis únicos países do mundo que ofertam esse medicamento de forma gratuita. É um momento histórico para o SUS e para a saúde global”, afirmou o ministro Alexandre Padilha. Segundo ele, o tratamento será expandido para 16 estados e deve alcançar até 140 crianças em dois anos.
A emoção tomou conta do HCB com o relato da mãe da bebê tratada, Milena Brito, de 20 anos. “É emocionante demais, porque a gente nunca perde a esperança. Agora vou poder ver a minha filha andar, me chamar de mãe... viver a maternidade com normalidade”, contou ela, emocionada.
A neurologista Janaína Monteiro Chaves, responsável pelo acompanhamento do caso, explicou que o diagnóstico precoce foi decisivo. “Ela tem um desenvolvimento motor acima da média para crianças com AME. O teste do pezinho foi essencial. Já iniciou o tratamento e está reagindo bem. Agora, será monitorada com exames e testes semanais”, disse.
Referência em saúde infantil
Desde sua inauguração, em novembro de 2011, o Hospital da Criança de Brasília já realizou mais de 8,1 milhões de atendimentos, entre consultas, exames laboratoriais e internações. Em janeiro de 2024, o hospital inaugurou novas estruturas como a sala de espera do centro cirúrgico e uma sala de simulação realística, com apoio do Instituto BRB.
“Hoje mudamos a trajetória e a expectativa de vida dessa criança. Essa é uma política que traz equidade, porque todas as crianças poderão ser beneficiadas,” destacou a diretora Valdenize Tiziani.
Com essa conquista, o DF reforça seu protagonismo na inclusão de tratamentos de alta complexidade na rede pública, garantindo dignidade, acesso e esperança para centenas de famílias.